BridgeBio constrói ATTR

Jul 18, 2023

Publicado: 28 de agosto de 2023 Por Tristan Manalac

Na foto: Máquina de ultrassom usada para obter imagens do coração/iStock, sudok1

Resultados detalhados do estudo de Fase III ATTRibute-CM mostraram que o acoramidis da BridgeBio Pharma atingiu seu objetivo primário, induzindo melhorias significativas em pacientes com cardiomiopatia amilóide transtirretina (ATTR-CM), anunciou a empresa no domingo.

ATTRibute-CM é um estudo randomizado e duplo-cego com mais de 630 pacientes inscritos. Seu endpoint primário é uma combinação de mortalidade por todas as causas, frequência de hospitalizações relacionadas a doenças cardiovasculares e alterações desde o início dos níveis de NT-proBNP e desempenho na distância de caminhada de seis minutos (DTC6).

Acoramidis alcançou um “resultado altamente estatisticamente significativo” em comparação com o placebo, escreveu a BridgeBio em seu anúncio, apregoando uma taxa de vitória de 1,8 com um valor p inferior a 0,0001. Este efeito foi consistente em todas as classes funcionais da NYHA e entre os subgrupos de pacientes com cardiomiopatia amilóide transtirretina tipo selvagem e variante (ATTR-CM).

A BridgeBio apresentou as descobertas no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia de 2023, realizado em Amsterdã no fim de semana.

Os dados “substanciam ainda mais nossa hipótese de que a estabilização altamente potente da TTR tem o potencial de proporcionar benefícios diferenciais aos pacientes”, disse Jonathan Fox, presidente e CMO da BridgeBio Cardiorenal, em comunicado.

A empresa apresentará os dados às autoridades de saúde na sua tentativa de garantir aprovações regulatórias para o acroamidis, disse Fox. A BridgeBio pretende enviar um pedido de novo medicamento ao FDA antes do final do ano e fazer outros registros regulatórios no próximo ano.

A queda dos dados de segunda-feira segue os resultados divulgados em julho de 2023, demonstrando que no acompanhamento de 30 meses, 81% dos pacientes tratados com ATTR-CM ainda estavam vivos, em oposição a apenas 74% dos comparadores com placebo. Esta redução de 25% do risco relativo na mortalidade foi acompanhada por uma diminuição de 50% no risco relativo de hospitalizações relacionadas com doenças cardiovasculares.

Dados de trinta meses publicados na segunda-feira também demonstraram que o acoramidas superou o placebo em termos de biomarcadores séricos e funcionais. Uma proporção maior de pacientes tratados observou melhorias nos níveis de NT-proBNP e no desempenho na DTC6 do que no grupo placebo.

“45% dos que completaram o estudo apresentaram melhora em relação ao valor inicial do NT-proBNP, e 40% caminharam mais em seis minutos no final do estudo em comparação ao valor inicial”, disse Fox em comunicado com a divulgação dos dados de segunda-feira. Estas são “observações notáveis”, especialmente dada a natureza progressiva do ATTR-CM.

Acoramidis é um medicamento de pequena molécula disponível por via oral que imita uma variante natural da proteína TTR, estabilizando-a assim. Esta proteína sofre mutação em pacientes com ATTR-CM, fazendo com que formem aglomerados de amiloide que se acumulam e, por fim, danificam vários órgãos do corpo, incluindo o coração.

O mecanismo de ação do Acoramidis permite minimizar esse acúmulo em pacientes portadores das mutações TTR causadoras da doença.

Se aprovado, o acoramidis competirá com o Vyndamax (tafamidis) e o Vyndaqel (tafamidis meglumina) da Pfizer, atualmente os únicos tratamentos autorizados para ATTR-CM.

Tristan Manalac é um escritor científico independente baseado em Metro Manila, Filipinas. Ele pode ser contatado em [email protected] ou [email protected].

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